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| Escrito por R. G-Jordana |
| Viernes, 16 de Noviembre de 2012 05:45 |
¿Se puede extirpar el cromosoma 21 extra de las células presentes en el síndrome de Down?
Ésta es la pregunta que ha surgido a partir de un trabajo de investigación publicado el 3 de noviembre de 2012 en la revista Cell Stem Cell. Su título es el siguiente:
Trisomy correction in Down syndrome induced pluripotent stem cells
(Corrección de la trisomía en células madre pluripotentes inducidas en el síndrome de Down)
Es fácil que una persona poco versada en estos temas deduzca a partir de ese título que resulta posible quitar el cromosoma 21 extra a una persona con síndrome de Down. Y con esta idea han aparecido estos días varias preguntas y afirmaciones.
Pero la realidad no es ésa.
El experimento descrito en ese artículo ha consistido en lo siguiente:
Se extrajeron unas células llamadas fibroblastos a partir de una biopsia de piel de una persona adulta con síndrome de Down; lógicamente eran células trisómicas (con 3 cromosomas 21). Fueron sometidas a cultivo en una placa y, mediante métodos apropiados, se las convirtió en células madre pluripotentes, es decir, células con capacidad para transformarse en otras de diversos tipos y tejidos. Estas células madre seguían siendo trisómicas. A continuación, y valiéndose de un vehículo adenovírico, se introdujo un transgén sintético, no natural, llamado TKNEO con capacidad para hacer una selección negativa o positiva, y se colocó teniendo como diana específica al gen APP situado en uno de los cromosomas 21. Crecidas en un ambiente selectivo contra el gen TKNEO, algunas de las células seleccionadas habían perdido uno de los tres cromosomas 21, convirtiéndose en células disómicas.
¿Para qué pueden servir estas técnicas?
El Dr. Russell, director de esta investigación, afirmó lo siguiente: “Por supuesto no estamos proponiendo que el método descrito por nosotros sirva como tratamiento del síndrome de Down. Lo que pretendemos es ver la posibilidad de que los científicos puedan generar terapias celulares para algunos de los trastornos sanguíneos que acompañan al síndrome de Down (leucemias). Por ejemplo, algún día las personas con síndrome de Down que hayan desarrollado leucemia pueden disponer de células madre derivadas de sus propias células, y a esas células puestas en cultivo se les podrá corregir su trisomía; y así a esas personas se les podrá trasplantar sus propias células, pero sin trisomía, células sanguíneas normales que ya no promoverán la leucemia”.
“Además, la capacidad de generar células madre con y sin trisomía 21 a partir de las células de una misma persona podría llevarnos a comprender como se originan los problemas propios del síndrome de Down. Porque las líneas celulares serían genéticamente idénticas, con la única excepción de que una tendría un cromosoma extra. El investigador sería capaz de contrastar, por ejemplo cómo se forman las neuronas a partir de las dos líneas celulares, y analizaría los efectos de la trisomía 21 sobre el desarrollo neuronal; lo cual, a su vez, serviría para comprender mejor los trastornos cognitivos, o el declive en el envejecimiento; o cómo aparecen los problemas en la formación del corazón, que originan las cardiopatías congénitas”.
“Otra aplicación estaría en la investigación de la medicina regenerativa a partir de las células madre, en las que pueden aparecer células trisómicas en el curso del cultivo celular. La metodología descrita podría servir para conseguir que las células trisómicas volvieran a ser disómicas”.
Una de las ventajas de este método es que, una vez desaparecido el cromosoma extra, no deja nada detrás que pudiera ser perjudicial para la célula. Es necesario que el método de eliminación del cromosoma no provoque una alteración del código genético.
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